새로운 약이 우리 손에 오기까지, 그 뒤편에는 오랫동안 수많은 동물실험들이 있었습니다. 쥐, 토끼, 원숭이… 신약 후보물질이 사람에게 투여되기 전, 독성과 안정성을 확인하는 마지막 관문은 언제나 ‘동물실험’이었죠. 그런데 최근 미국 식품의약국(FDA)이 이 오랜 공식에 균열을 냈습니다. 단일클론항체(mAb) 치료제를 시작으로, 신약개발 과정에서 동물실험 의무를 단계적으로 폐지하겠다는 공식 로드맵을 발표한 겁니다. 동물실험의 빈자리를 채우는 건 다름 아닌 ‘오가노이드’와 ‘AI’입니다. 이 변화가 정확히 무엇을 의미하는지, 그리고 왜 지금 이 시점에 가능해졌는지 함께 살펴보겠습니다.

왜 지금, 동물실험을 대체하려 할까? 

동물실험은 지난 수십 년간 신약 안정성 평가의 ‘금본위제’였습니다. 하지만 여기엔 오래된 딜레마가 있었습니다. 동물에게서 나타난 반응이 사람에게 그대로 재현되지 않는 경우가 많다는 점입니다. 동물실험을 통과한 신약 후보물질 중 실제 임상시험에서 사람에게 안전하고 효과적이라고 입증되는 비율은 그리 높지 않았고, 이는 신약개발 비용과 기간을 늘리는 주요 원인 중 하나로 지목되어 왔습니다. 

여기에 두 가지 흐름이 겹쳤습니다. 하나는 동물복지에 대한 사회적 요구가 전 세계적으로 커지고 있다는 점이고, 다른 하나는 그 대안이 될 만한 기술 [오가노이드, 장기칩(Organ-on-a-chip), AI 기반 시뮬레이션]이 실제로 ‘쓸 만한’ 수준까지 성숙했다는 점입니다. FDA는 이번 로드맵을 단순한 규제 완화가 아니라, 전임상 시험 방식 자체의 패러다임 전환으로 규정하고 있습니다.

FDA가 제시한 대안, NAMs

FDA는 동물실험을 대체할 새로운 평가 방법들을 묶어 NAMs(Nes Approach Methodologies, 새로운 접근 방법론)라고 부릅니다. 핵심은 크게 두 축입니다.

첫째, 오가노이드 기반 독성시험입니다. 사람의 줄기세포나 조직에서 유래한 세포를 3차원으로 배양해 실제 장기와 유사한 미니어처 구조체를 만들고, 여기에 약물을 직접 투여해 반응을 관찰하는 방식입니다. 동물 대신 ‘사람의 세포로 만든 사람의 장기 모형’에서 반응을 보는 셈이니, 종간 차이로 인한 오차를 근본적으로 줄일 수 있다는 게 강점입니다. 

둘째, AI 기반 컴퓨터 시뮬레이션입니다. 약물의 분자 구조만으로 체내 흡수·대사·독성 반응을 예측하는 계산 모델로, 알파폴드(AlphaFold) 같은 단백질 구조 예측 기술이 흐름의 기반이 되고 있습니다. 실제 실험을 하지 않고도 가상 환경에서 약동학(PK)·약력학(PD) 반응을 미리 그려볼 수 있는 것이죠. 

FDA는 이 두 기술을 조합해 먼저 단일클론항체 개발사들을 대상으로 시범 프로그램을 운영하고, 그 결과를 바탕으로 적용 범위를 넓혀갈 계획이라고 밝혔습니다. 국립보건원(NIH), 국립독성학프로그램(NTP) 등과 함께 대체 시험범을 검증하는 협의체(ICCVAM)도 구성해, 데이터의 신뢰성을 뒷받침하는 작업도 병행되고 있습니다. 

무엇이 달라질까?

FDA가 내세우는 기대효과는 크게 세 가지입니다. 

1. 더 사람에 가까운 예측력: 동물이 아닌 사람 유래 세포·데이터를 기반으로 하기 때문에, 임상 단계에서 뒤늦게 드러나는 부작용을 더 일찍 걸러낼 가능성이 높아집니다. 

2. 개발 속도와 비용 절감: AI를 신약개발 전 과정에 적용하면 평균 6~9년의 기간 단축과 상당한 비용 절감 효과를 기대할 수 있다는 연구 결과도 있습니다. 궁극적으로는 약가 인하로 이어질 수 있다는 전망도 나옵니다.

3. 동물복지 개선: 실험동물 사용 자체를 줄이는 것은 그 자체로 윤리적 진전이자, 공중보건과 동물복지 두 마리 토끼를 잡는 방향이라는 평가입니다. 

물론 아직 완전한 대체는 아닙니다. 현재 AI 기반 예측 데이터만으로 동물실험을 전면 대체하기는 어렵고, 당분간은 NAMs 데이터가 기존 동물실험 데이터를 보강하는 형태로 함께 제출되는 과도기를 거칠 것으로 보입니다. 그럼에도 방향성만큼은 명확합니다. 신약개발의 무게중심이 ‘동물’에서 ‘사람 유래 세포와 데이터’로 옮겨가고 있다는 것입니다. 

세포배양을 다루는 우리에게도 남 얘기가 아닌 이유

오가노이드도, 장기칩도, 결국 그 출발점은 ‘살아있는 사람의 세포를 얼마나 안정적으로 배양하고 유지하느냐’입니다. 오가노이드가 실제 장기의 생리적 반응을 얼마나 충실히 재현하느냐는 세포가 어떤 환경에서 자랐는지, 어떤 배지를 썼는지, 성장인자와 배양 조건이 얼마나 정교하게 관리되었는지에 크게 좌우됩니다. 동물실험을 대체하겠다는 이 흐름은, 역설적으로 ‘고품질 세포배양 기술’의 중요성을 한층 더 키우고 있는 셈입니다.

신약개발의 최전선이 시험관 밖 동물에서 시험관 안 세포로 옮겨오는 지금, 그 세포가 자라나는 첫 번째 환경을 만드는 일. 그것이 바로 저희가 하고 있는 일이기도 합니다.